امروز

طب شفا

درمان دارویی دیستروفی عضلانی دوشن

شایع‌ترین و شدیدترین نوع از بیماری‌های دیستروفی ماهیچه‌ای از گونه (X پیوند یافته) و ژنتیکی است. از عوارض اصلی این بیماری تحلیل و نابودی ماهیچه‌های ارادی (که در کنترل بدن نقش حیاتی دارند) است که در مواقع شدید نهایتاً منجر به عدم توانایی در راه رفتن ،۹۶% معلولیت، مشکلات تنفسی و مرگ می شود.

دیستروفی عضلانی دوشن، شایع‌ترین نوع اختلالات ژنتیکی کشنده است و در دوران خردسالی تشخیص داده می‌شود. تخمین زده‌اند که این بیماری سالانه جمعیتی نزدیک به 1 در هر 3500 مورد تولد نوزاد پسر و در مجموع،20هزار مورد جدید را شامل می‌شود. دریساپرسن، باعث القای گریز از اکسون 51 دیستروفین می‌شود؛ در نتیجه برای حداقل 13درصد از موارد دیستروفی عضلانی دوشن فواید درمانی دارد. شرکت تولیدکننده قصد دارد که درخواست ثبت این داروی جدید را در تابستان 2015 میلادی به اتحادیه اروپا نیز عرضه کند.

کامیلا سیمپسون :معتقدیم که دریساپرسن فواید ارزنده‌ای برای پسران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن که موتاسیون آنها مربوط به گریز از اکسون51 است، دارد. تمام اطلاعات مربوط به دریساپرسن از 3 مطالعه تصادفی با استفاده از دارونما روی اثربخشی و 2 مطالعه طولانی مدت تکمیلی که پسران تحت درمان را تا سه سال و نیم زیرنظر قرار می‌دهد، به‌دست آمده‌اند.

دریساپرسن تحت پوشش قانون تسهیل تایید داروهای سازمان غذا و داروی آمریکا مورد بررسی قرار خواهد گرفت. دیستروفی عضلانی دوشن، به دنبال موتاسیون در ژن مربوط به دیستروفین (یک پروتئین که در اتصال سایتواسکلتون فیبرهای عضلانی به ماتریکس خارج سلولی مطرح است)، ایجاد می‌شود.

کمبود این پروتئین در دیستروفی عضلانی دوشن، موجب ضعف پیشرونده عضلانی، از بین رفتن قدرت حرکت در دوران نوجوانی و معمولا مرگ ناشی از ناکفایتی عملکرد قلبی- ریوی در دهه 20 زندگی بیمار می‌شود. از آنجا که ژن دوشن روی کروموزوم ایکس قرار دارد، این بیماری عموما پسران را مبتلا می‌کند. لازم به ذکر است که هم اکنون هیچ درمان مورد تاییدی برای دیستروفی عضلانی دوشن در آمریکا وجود ندارد.

دبرا میلر، مدیرعامل شرکت تولیدکننده این دارو با نام کیوردوشن (CureDuchenne)، می‌گوید: «در صورت تایید، دریساپرسن اولین مورد برای جامعه مبتلایان به ضعف عصبی-عضلانی دوشن خواهد بود و امیدواریم که این دارو، درمانی موفق برای دوشن باشد. شرکت کیوردوشن بیش از یک دهه است که روی داروی جدید دریساپرسن مطالعه و فعالیت دارد و بسیار خوشحالیم که توانسته‌ایم داروی جدیدمان را به این مرحله از تولید برسانیم.»

GLOBE NEWSWIRE

تاریخ نشر: ۱۵ تیر ۱۳۹۴

طب شفا

طب شفا

طب شفا

طب شفا

طب شفا

طب شفا